La primera terapia basada en genes para el mal de Parkinson resultó ser efectiva, según escáneres cerebrales de pacientes que recibieron el tratamiento como parte de un ensayo en curso. El éxito marca un hito importante para la terapia génica, la que nunca antes ha sido utilizada para tratar una enfermedad degenerativa del cerebro en humanos.

En el estudio se inyectó un virus inocuo en los cerebros de los pacientes. Dicho virus es modificado genéticamente para portar un gen humano que calma las neuronas que se vuelven hiperactivas en los pacientes del Parkinson, lo que interfiere con el control del movimiento.

Los médicos notaron una significativa mejoría y, al marcar los circuitos del cerebro involucrados en el movimiento que se había recuperado, los escáneres confirmaron que el tratamiento funcionó. Once hombres y una mujer recibieron inyecciones directamente en la parte del cerebro más afectada por la enfermedad. Más tarde los escáneres mostraron que algunos circuitos del cerebro que actúan de manera anormal en los pacientes que sufren del mal de Parkinson estaban funcionando de manera saludable nuevamente.

Los pacientes mostraron señales de recuperación un mes después del tratamiento, y de tres a seis meses más tarde mostraron en promedio un 30% de mejoría en su movimiento. La recuperación de un paciente dejó atónitos a los médicos, luego de que las pruebas mostraran que su movimiento había mejorado un 65%.

"Estos escáneres muestran que el tratamiento corrige la actividad anormal del cerebro, y solamente veríamos esos cambios si la terapia funcionara", dice el doctor David Eidelberg, quien condujo el estudio en la Escuela de Medicina de la Universidad de Nueva York.

Efecto placebo

Antes de escanear los cerebros de los pacientes, no estaba claro si su recuperación podría explicarse por el efecto placebo (mejora en los síntomas con un falso tratamiento porque el enfermo espera o cree que funciona), o incluso por la cirugía para permitir a los médicos inyectar en sus cerebros el medicamento basado en genes. Según Eidelberg, los exámenes detallados de los escáneres mostraron cambios muy específicos en los cerebros de los pacientes que solamente podrían ser explicados por la terapia.

El mal de Parkinson afecta a alrededor de 120 mil personas en Gran Bretaña, y cada año son diagnosticados 10 mil nuevos casos. Los síntomas, como temblores, dificultad en el movimiento y músculos que se tensan y se bloquean, normalmente aparecen cuando un paciente tiene más de 50 años de edad.

No existe ninguna cura y mientras diversos medicamentos están disponibles para tratar los síntomas, algunos pacientes experimentan efectos colaterales, entre ellos una enfermedad llamada síndrome de regulación de dopamina. Los pacientes afectados por esta enfermedad necesitan crecientes dosis de medicamentos son propensos a brotes de agresividad e incurren en comportamientos arriesgados.

La causa del mal se debe a la pérdida de células nerviosas en una parte del cerebro. Las células liberan un químico llamado dopamina, el cual permite que sean enviados los mensajes a lugares del cerebro que coordinan el movimiento. A medida que mueren las células productoras de dopamina, esas zonas del cerebro dejan de funcionar apropiadamente.

Junto a ello, comienzan a bajar los niveles de otro mensajero químico, que disminuye la intensidad de las células hiperactivas.

Son los niveles de ese químico los que fueron aumentados en el estudio, cuando regiones del cerebro del paciente fueron inyectadas con un virus genéticamente modificado para portar un gen humano que es absorbido por las células nerviosas. Las imágenes escaneadas del cerebro revelan cómo la actividad de distintos circuitos del cerebro cambió antes y después del tratamiento.

El equipo halló cambios en varias partes del cerebro, especialmente en los circuitos que controlan el movimiento. Las redes de células nerviosas relacionadas con las habilidades cognitivas, que también se deterioran en los pacientes con mal de Parkinson, no mostraron ningún signo de mejoría. El estudio aparece en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences. Los doctores planean una segunda y mayor prueba de la terapia, programado para comienzos del próximo año y que se supone durará al menos por 18 meses.

The Guardian